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| BrainStorm |
O painel consultivo da FDA emitiu um veredicto esmagador, indicando que a terapia com células estaminais da BrainStorm para a esclerose lateral amiotrófica (ELA), conhecida como NurOwn, não dispõe de dados suficientes para fundamentar sua aprovação. A votação do Comitê Consultivo de Terapias Celulares, Teciduais e Genéticas foi de 17 a 1, com uma abstenção, contra o NurOwn, que foi submetido à aprovação pela BrainStorm, apesar das indicações da FDA de que não revisaria tal pedido. Apesar disso, a empresa de biotecnologia solicitou uma reunião do comitê consultivo para oferecer uma visão independente dos dados apresentados.
O tratamento com NurOwn envolve a colheita de células-tronco da medula óssea de pacientes com ELA, modificando-as para secretar substâncias que estimulam o crescimento de neurônios e, posteriormente, transplantando-as de volta para a medula espinhal ou músculos. Esta abordagem visa retardar o progresso do distúrbio neurodegenerativo progressivo.
Obter uma avaliação positiva por parte do comitê consultivo parecia improvável após a publicação, no início desta semana, de um documento informativo pela FDA que qualificava o registro da BrainStorm como "extremamente deficiente", apontando problemas significativos nos dados clínicos da terapia e em seu processo de fabricação. Em um ensaio crucial relatado no final de 2020, o NurOwn não alcançou seus objetivos, embora a empresa tenha alegado que os dados indicavam um benefício para a terapia, ocultado pelo desempenho surpreendentemente melhor do grupo de controle.
A empresa submeteu esta interpretação ao FDA, que a rejeitou, solicitando testes clínicos adicionais. Mesmo assim, a BrainStorm buscou aprovação com base em uma reanálise dos dados, mas o regulador dos EUA recusou essa solicitação em novembro passado. Em fevereiro, a empresa tentou novamente, utilizando uma via pouco comum de "excesso de protesto". No entanto, os membros do painel destacaram a ausência de evidências sólidas de um benefício clínico com o NurOwn, expressando preocupação sobre a possibilidade de oferecer "falsas esperanças" aos pacientes com ELA, apesar de relatos anedóticos de melhoria durante a terapia.
A recomendação foi clara: a BrainStorm deve conduzir mais testes clínicos para estabelecer evidências robustas de eficácia. A FDA deve emitir seu veredicto até 8 de dezembro, mas, por ora, o programa NurOwn parece estar estagnado. Stacy Lindborg, co-presidente executiva da BrainStorm, expressou seu pesar pelo desfecho, especialmente para os pacientes com ELA. Ela afirmou que a empresa fez todo o possível para apresentar claramente os dados do NurOwn ao comitê consultivo da FDA, lamentando a falta de tempo e oportunidades para abordar as questões levantadas pelos membros do comitê consultivo.
Enquanto as opções de tratamento para a ELA permanecem limitadas, dois novos tratamentos entraram no mercado no último ano: o Qalsody da Biogen (tofersen) para pacientes com mutação no gene SOD1 e o Relyvrio da Amylyx Pharma (fenilbutirato de sódio e taurursodiol).
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